「本文来源：北京日报」
本报讯（记者孙乐琪）昨天，脊髓性肌萎缩症患医院顺利完成了第8次诺西那生钠鞘注治疗，这也是诺西那生钠纳入医院的首次鞘注。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”，被列入第一批国家罕见病目录。
诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物，年2月22日正式获得中国国家药品监督管理局批准，今年1月1日纳入国家医保正式执行。纳入医保后，曾经每针约70万元的“天价药”降价至元，极大地减轻患儿家庭的经济负担。
年4月，2岁的小希确诊为脊髓性肌萎缩症2型。当时尚无有效的治疗药物，小希坚持康复训练，但运动发育仍然进行性倒退。诺西那生钠注射液在中国上市后，医院神经内科接受了诺西那生钠鞘注治疗，过程顺利。此前小希已坚持进行了7次诺西那生钠鞘注治疗，随着治疗的推进，她的运动功能逐渐进步，由一开始的仅能独坐，现在已经可以站立。年第一天，小希迈出了人生的第一步，家长的期盼成为了现实。