俄罗斯卫星通讯社莫斯科8月12日电瑞士制药公司诺华（Novartis）报告说，俄罗斯和哈萨克斯坦的两名儿童在使用Zolgensma注射液治疗脊髓肌萎缩时死亡。
Zolgensma被认为是世界上最昂贵的药物，一剂的成本超过万美元。
路透社援引该公司的声明报道，
俄罗斯
和哈萨克斯坦的病例死于输注5-6周后出现的急性肝衰竭。
Zolgensma于年底在俄罗斯注册。
脊髓性肌肉萎缩症
（SMA）属于遗传性基因疾病，到目前为止，对此类患者的治疗仅限于缓解症状，并终身服用昂贵的药物。据统计，50%的SMA患儿活不到2岁。直到不久前，一直没有治疗SMA的根本方法。只有基因疗法显示出效果。一次性输注单剂量Zolgensma可以用基因的功能副本替代缺失或有缺陷的基因。
