前几年，《我不是药神》这个片子最振聋发聩的，莫过于张长林那句话：世界上只有一种病，那就是穷病！
放眼现实，高昂的药价似乎随时都在“践行”这个道理。目前世界单价最贵药物是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的Zolgensma，一针能达到.5万美元，折合人民币约万元。
小小的针头一推，等于烧掉北京三环边上的一套房钱。药物给了患者生的希望，药价又完全扑灭了这种希望，这远比不治之症还让人绝望。对此，研究它的厂商诺华却说：已经远比目前的疗法都要便宜，在各大专业医学报告中，也强调它“性价比极高”？
“天价药”，到底是以人命为要挟，还是救世主？这种药如果引进中国，有几个人能用得起？
SMA，新生儿家庭的噩梦
脊髓性肌萎缩症，简称SMA，也被叫作渐冻症的兄弟病。二者呈现出相似的病情：肌肉无力，不仅会丧失走路等运动功能，严重的时候甚至无法抬头、呼吸和吞咽，逐渐丧失基本的生活功能。
SMA和渐冻症不同的地方在于，渐冻症主要是在成年发病，而SMA一般在婴儿期就会发病，而且发病的患儿平均寿命不超过2年，个别存活超过2年的，到后来也依然无法站立，需要长期依赖医学机械，没有很好的治疗方法。
更要命的是，SMA是种遗传性基因疾病，不像病毒一样可以被药物根除。而且，虽然它被叫作“罕见病”，人群中的致病基因携带率却不低，根据统计，平均每47~72个人当中就有一个人携带SMA致病基因。
根据隐性疾病的遗传规律，如果两个同时携带有致病基因的人结婚并产生后代，他们的后代就有1/4的概率患上SMA，综合所有因素，统计出约个新生儿中就有一个会患上SMA。
不可预测的厄运压垮了普通家庭，许多父母本是满怀爱意迎接孩子的降生，最后却只能绝望地砸锅卖铁，就算这样也凑不够买药的钱，只能眼睁睁看着孩子在痛苦中挣扎，最后死去。
“天价药”，是否违背救人的初衷？
看到这里，想必很多人对药厂可能很愤怒：这药造都造出来了，却让患者用不起只能等死，这不是本末倒置，违背救人的初衷吗？
其实，事情没有那么简单，药厂定价这么贵也是迫不得已的。
SMA是一种罕见病，我国14亿人口中，患者只有3-5万人，就算放眼全球，也仅仅有50万人左右。也就是说，药物的受众就只有这很少部分的人，每个人头分摊的成本自然就水涨船高。
而一款药物的研制有多贵呢？这还真没大家想象得那么贵，有业内人士计算，一个新药的研发成本中位数是10亿美元左右。“中位数”就是在所有样本排列后最中间的数，相比起容易受最高价和最低价影响的“平均数”来说，更具有市场概括能力。
10亿元，听起来不多也不少，但问题就在于药物的研制并不是一次就能成功的，在一款成品药的背后，可能有着几十、几百款的失败药品。
打个比方，我想研制一款能在市面上大卖的包子，为此我自己学习知识，自己购买食材，花了整整1年时间每天制作，后来经过试吃员层层筛选，才从多种包子中挑出一款可以上市的。就算最后一种包子所投入的成本不高，但那些候选包子的成本都要算在研制过程当中，不仅如此，还有水电费、时间成本、甚至是试吃员的工资。
如果只看一款药的研究成本，而忽视研制的过程，只会变成一个老生常谈的笑话：一个人吃了7个包子才吃饱，他不屑地表示，早知道只吃第7个就够了，何必去吃前6个？把文中的包子换成药物，就变得好理解多了。
而且，制药公司不仅仅是要回收成本，还要适当获利，这样才能有投入下一个新药的资本。如果制药公司赚不到钱，只会让产业越来越失去活力，越来越萎缩，直到最后没人研制新药，受伤的也只有患病的老百姓。
那么，厂家说这药物“不算贵”又是怎么回事呢？这是要综合同类疗法来看的。SMA的治疗除了注射药物，还有一种办法就是做移植手术，给患者呼吸支持、营养支持，或者骨科矫形，这种疗法也无法根治疾病，仅仅算是一种辅助治疗，而且价格也很昂贵，每个人要花费万到万美元不等，效果还远远不如药物。
因此，在现有的SMA治疗方法中，“天价药”已经是最“低价”的药，这不能说不讽刺，也不能说不绝望。
中国医保谈判，不可复制的奇迹
不过，绝望到了头总会迎来转机。随着这种药在世界上的认知度越来越广，少数群体的权益越来越被
