本文转自；
接受症状前治疗的儿童患者在持续使用诺西那生钠注射液长达4.8年后存活率为%，且没有一位患者需要永久性通气
患者持续保持运动功能，且与自然病史相比取得了进展性获益，目前96%的患者能够在辅助下行走
NURTURE研究最近已扩展至在8岁以下儿童中评估诺西那生钠注射液的更长期疗效和安全性
上海年6月11日/美通社/--渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新结果。NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患者进行的历时最长的研究，正在改变人们对使用诺西那生钠注射液进行早期治疗的预期。新数据表明，在经基因诊断为SMA的婴儿中，使用诺西那生钠注射液进行早期治疗并持续治疗长达4.8年后可获得前所未有的存活率。这些患者与自然病史相比持续保持和获得运动功能。
新数据包括对NURTURE研究参与者近一年的额外随访。截至年2月，所有接受治疗的患者（n=25；年龄中位数为3.8岁）均存活，且无需永久性通气。在不接受治疗的情况下，大多数SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。此外，所有达到独立行走运动里程碑的儿童（许多在正常年龄段达到）在初次获得独立行走能力后，直至最后一次随访还保持这项能力。
“使用诺西那生钠注射液进行早期、持续性治疗对这些婴儿及其家庭的影响是非常显著的。我有幸看到他们成长为活泼的幼儿，其中许多幼儿在运动功能方面取得了跟与他们年龄相匹配的无SMA幼儿一样的进步。”医院神经遗传学项目主任KathrynSwoboda博士指出，“NURTURE研究的新结果进一步证实，及时诊断和使用诺西那生钠注射液进行早期、长期治疗具有实质性益处。”
NURTURE是一项在经基因诊断患有SMA，且在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者（很可能发展为SMA-I型或II型）中进行的二期非盲研究，目前尚在进行中。这项研究又额外延长了三年，使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性，并进一步了解早期治疗产生的影响。
截至年2月的最新中期分析的更多结果显示：
所有之前能够在辅助下行走（92%）和独立行走（88%）的研究参与者在上次数据公布后的11个月内都一直保持这种能力。[1]
在11个月的随访中，一名儿童获得了在辅助下行走的能力（使这一比例增加至所有研究参与者的96%），并且达到了医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）量表的最高分，将获得最高分数的研究参与者总数提升到25人中有21人（84%）。
拥有两个SMN2拷贝的患者能够在扩展版Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）中得分并取得进展，这对该病的自然病史来说是不寻常的。
诺西那生钠注射液的耐受性良好，在延长的随访期内未发现新的安全问题。没有儿童因为治疗相关不良事件退出研究。
关于诺西那生钠注射液[2]-[4]
诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人SMA的治疗，该药在全球50多个国家和地区获批。截至年3月31日，全球已有超过00名患者接受诺西那生钠治疗。诺西那生钠注射液是唯一一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。大约每00个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA，所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响。该病是导致婴儿死亡的主要遗传因素。
关于渤健
在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是CharlesWeissmann，HeinzSchaller，KennethMurray与诺贝尔奖获得者WalterGilbert和PhillipSharp携手在年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合;推出第一个也是唯一一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、急性神经病学、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。
免责声明
本新闻稿包含根据年“私人证券诉讼改革法案”作出的预测性陈述：包括渤健的战略和计划；商业业务和在研项目的潜力；临床试验、数据公开与发表；在研产品的潜在安全性和有效性；注册备案及时间；投资、合作和业务发展行为的预期获益与潜力。这些预测性陈述可能会包含“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期待”、“预测”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“可能”、“将要”等词语或其他具有相似含义的词语和术语。药物开发和商业化具有高度的风险，只有少数研发项目可以成为商业化的产品。早期临床试验的结果不代表完整的结果、或代表后期或更大规模临床试验的结果，并且不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或所发表的科学数据。这些陈述涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果大不相同，包括我们最近的年度或季度报告的风险因素部分以及我们向美国证监会SEC提交的其他报告中描述的风险和不确定性。这些陈述是基于我们目前的信念和期望在本文件公布之时做出。我们没有义务公开更新预测性陈述。
