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婴儿头号遗传病患者的新年礼物脊髓性肌萎 [复制链接]

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今天,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(年)》正式实施。新医保药品目录落地首日,北京、上海、广东、浙江等11医院的近20名脊髓性肌萎缩症(sma)患者接受了诺西那生钠治疗。上午,医院为首名上海医保患者进行了注射。

sma是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,属于常染色体隐性遗传病。它在临床并不少见,是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。

作为全球首款sma疾病修正治疗药物,诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物,精准靶向针对sma的致病原因,能有效改善患者运动、呼吸等重要功能,提高生存率,改变sma的疾病进程。

从“国谈”结果公布,到患者享受医保报销政策接受治疗,前后不到一个月时间,体现了医保部门和卫生健康委对罕见病群体的高度

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