北京权威的白癜风医院 https://wapjbk.39.net/yiyuanzaixian/bjzkbdfyy/xcxbdf/11月16日，广东省茂名市一位32岁的杜姓母亲在中国的小红书社交媒体平台上发布了一段她儿子的视频，小名叫“小米粒”。
在视频中，小米粒伸出手去抓玩具，这对大多数19个月大的婴儿来说是一种本能的动作，但对患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的人来说却是不可能完成的任务——如果没有马萨诸塞州剑桥市一家公司开发的药物的话。
这位母亲在接受香港《南华早报》采访时说：“14个月前，在注射Nusinersen之前，他的手和脚都不能动。”Nusinersen由总部设在剑桥的制药巨头渤健公司生产。
Nusinersen，以诺西那生钠品牌销售，是世界上第一个被批准用于治疗SMA的疗法。SMA是一种遗传性疾病，在中国估计有3万人患有这种疾病，其特点是脊髓和下脑干的运动神经元丧失，可能导致严重的肌肉萎缩和衰弱。
这种药物在50多个国家得到批准，年在中国上市时，每剂药的价格为70万元人民币，一个疗程可持续一生。像杜女士这样的家庭主妇，大多数人都买不起这种药物。
她说：“药物生产商、慈善团体中国初级卫生保健基金会和市政府为我们提供了一些支持，第一年六针的价格降至70万元，但这仍然是一个沉重的负担。我们想尽了办法，从11张信用卡中透支，向父母借钱，才凑齐了70万元。我们曾为筹集下一个70万元而担心，因为治疗对小米粒来说是终生的。”
12月3日，好消息传来，中国国家卫生服务管理局发布了年国家报销药品目录，这是一份符合国家健康保险计划的药品汇编。在百健公司同意降价95%之后，今年的名单中增加了74种药物，诺西那生钠就是其中之一。
该目录是一个已经存在了20年的汇编，是中国使医疗服务可负担计划的一部分。
进入名单药物的价格有70%至80%可获得保险支付，将成本负担从患者身上转移到公共部门。不过，为了进入名单，往往需要在源头上降价。
战略咨询公司Simon-KucherPartners的合伙人BruceLiu说：“许多制药公司渴望将其药品列入药品目录，因为这有助于克服多种准入障碍，提高患者的负担能力，并在许多情况下增强竞争力。大部分进入目录的药物都成功实现了销售收入增长。”
本月初宣布的最新目录将于1月1日实施，包括种药物，其中有种西药和种传统中药。
在今年增加的74种药品中，有7种是直接纳入的，而其余67种——从治疗传染病到肿瘤和罕见疾病等一系列疾病的药品是通过几轮价格谈判获得准入的。平均而言，在药品进入名单之前，价格降低了61.7%。
瑞士信贷表示，除了百健公司的Sprinraza，江苏恒瑞医药、百济神州和荣昌生物等中国医药开发商的几种药物也进入了年的名单。
大多数品牌在被列入目录之后，销售量和收入都会急剧上升，即使它们必须降价才能达到这个目标。Simon-KucherPartners的Liu先生和ClarivateChina的分析师表示。
ClarivateChina在6月发布的报告中表示，瑞士制药巨头罗氏在年纳入目录后的两年内，其治疗乳腺癌和胃癌的治疗药物赫赛汀的销售额翻了一番，其治疗癌症的药物阿瓦斯丁销售额翻了三番，即使从源头降价60%。
证据显示，在中国这个价格弹性很大的市场上，大幅折扣是值得的，因为城市地区的可支配收入中位数是元——比一年前增长了12%。而农村地区的可支配收入还不到一半。
近年来，中国的医药市场一直在不断增长。根据大学咨询1月的报告，预计到年将达到亿美元，占全球市场的30%，而年为11%。
但这个世界第二大医药市场高度分散，约有家制造商——大多数是中小型企业——在药学领域多个市场竞争。报告说，这为诺华、诺和诺德和阿斯利康等全球制药巨头创造了抢占市场重要份额的空间。
为了给国内药品生产商一个台阶下，国家卫生局正在敦促它们将自己的产品加入目录。
“目录使新颖的疗法有可能在全国范围内广泛传播，用于治疗患者人数众多的疾病，”HutchMed公司首席执行官克里斯蒂安-霍格说，该公司开发用于治疗癌症和免疫学疾病的靶向疗法和免疫疗法。
“我们看到更多的国内公司在创新药物研究和开发方面与跨国生产商竞争，它们的产品在目录中的数目随着每次更新而增加，”HutchMed公司的霍格说，其股票在香港、伦敦和纳斯达克交易。
该公司在名单上有两种药物。第一个是去年加入的Elunate，用于治疗转移性结直肠癌。这是中国去年诊断率第三高的癌症，每年新病例估计在45万至55万之间。第二个是Sulanda，用于治疗晚期非胰腺神经内分泌肿瘤，被列入今年的名单。
HutchMed公司拒绝透露它必须降价多少才能上榜。它和它的合作伙伴阿斯利康公司决定对一种药品Orpathys持保留态度，暂不将这种治疗非小细胞肺癌的药物列入目录。HutchMed公司没有详细说明这样做的原因。
Orpathys不是唯一不想纳入目录的药物。复星凯特生物技术公司和JWTherapeutics公司是嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法的两家生产商，即使在它们的药物被中国国家医药产品管理局批准后，也没有加入目录。它们的产品用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者。这两种产品的五年生存率约为42%至50%。
“这种疗法在其他国家的价格约为万元，”复星-凯特生物技术公司的一位发言人说，该公司是上海复星医药和加州凯特制药的合资企业。“我们的产品[定价为万元]是一个完全创新的产品，其价格是世界上最低的。”
JWTherapeutics是美国药物巨头BristolMyerSquibb的JunoTherapeutics部门和中国无锡药明康德的合资公司，并不急于加入目录。
“如果我们的产品能得到政府的报销，我们很高兴；这在我们的未来事项清单上。”JWTherapeutics公司董事长兼首席执行官JamesLi说。
问题的关键可能是目前的价格和销售额，以及未来的前景之间的预期的差距。这使得监管机构和药品生产商在谈判中产生分歧。
“创新药物有更大的风险，而细胞疗法是一个拯救生命的新概念，但制造成本高昂，”Li说。“投资者期望从他们的投资中获得回报，所以我们必须在某些年内实现盈利，而且我们在现阶段不能降价。政府的目标价格和我们能够提供的价格之间存在着脱节。”
分析师说，可以肯定的是，纳入目录并不是进入中国市场的唯一入口，因为私人保险和地方政府的支持正在促进一些药品的进入。
“纳入目录是一个自愿的过程，因为公司可以选择退出，如果它们认为这没有意义。”Simon-KucherPartners的Liu先生说。“在大多数情况下，它确实如此。”
复星和JWTherapeutics表示，它们已经与私人保险公司合作，将它们的产品纳入其计划。
地方政府也在与保险公司合作，为患者提供定制的医疗保险计划。分析师说，这是对疾病医疗费用报销的补充。
据复星集团称，在中国东部的江苏省苏州市，当地的医疗保险覆盖了包括CAR-T疗法的药物，可报销70%的费用。JWTherapeutics公司的Li说，当地政府可以考虑扩大系统中的资金池，以提供更好的服务。
对于茂名的杜女士来说，随着诺西那生钠被列入保险药物清单，她儿子的SMA疫苗接种的经济负担大多得到了缓解。
她说：“这种药物现在将以每针33,元的价格出售。有了公共保险的覆盖，我预计每年为小米粒的治疗需要的三针疫苗支付3万至4万元。我真的要感谢政府将这种药物列入清单。”
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