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10月底,健康界从国家药监局药品审评中心(CDE)了解到,诺华在中国递交「OAV注射液(Zolgensma)」的临床试验申请已获得受理。
OAV注射液是目前全世界唯一一个被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。年于美国食品药品监督管理(FDA)获批之际,因.5万美元(折合人民币万元)的定价,被称为「史上最贵药」。
由于价格昂贵,且临床稀缺,OAV注射液尚未进入中国,就已经多次引发媒体