前言
Preface
文l郭佳腺相关病毒（AAV）载体介导的基因治疗药物被批准用于遗传性失明和脊髓性肌萎缩的治疗，对其他罕见疾病，包括血友病和杜氏肌营养不良，也取得了很好的治疗效果。对AAV进行载体工程修饰可以提高AAV的转导效能（基因表达盒工程）、载体向性（衣壳工程）和避免宿主免疫应答，除此之外优化AAV的大规模生产，这些都是基因治疗药物能否成功的关键因素。
第53期
作者l郭佳
来源l维渡纵横（WeDimension）
基因治疗最简单的形式是通过非病毒或病毒载体将遗传物质引入靶细胞，通过纠正或补充缺陷基因来治疗或预防疾病。基因治疗的效果可能是持久的，不需要反复干预，可以通过体外和/或体内策略实现。体外基因治疗使用从病人身上获取的靶细胞，经过基因改造后再注入病人体内。体内基因治疗将遗传物质直接导入目标器官或患者组织中。
各种类型的基因传递策略已经被用于治疗各种各样的疾病。大多数由特定基因缺陷引起的疾病(如由于编码凝血因子的基因突变引起的血友病)可以通过传递缺失的基因来纠正。由错误折叠蛋白质的毒性引起的疾病(如亨廷顿病)，可以通过传递核酸(例如siRNAs)来抑制过表达的基因(即RNA干扰)来治疗。对于某些由未知基因突变引起的疾病，基因治疗可用于提供改善疾病表型的产品（例如用于湿性年龄相关性黄斑变性的抗血管内皮生长因子、感染性疾病的抗体和用于充血性心力衰竭的钙信号蛋白）。
近几十年来，病毒载体介导的基因疗法已被用于临床试验，以治疗心血管、肌肉、代谢、神经系统、血液学、眼科疾病以及感染性疾病和癌症。AAV载体是业内