翻5倍！诺西那生钠进医保大放量；诺华万/针Zolgensma再惹争议；罗氏利司扑兰将发布最新积极数据！
引言：
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率约为1/-1/，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA导致运动神经元的快速和不可逆丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。SMA是2岁以下婴幼儿群体的头号遗传病杀手。
目前全球共有3款SMA疗法获批：
年12月，渤健的诺西那生钠在美国获批，成为全球首个SMA精准靶向治疗药物。
年5月，诺华Zolgensma获FDA批准上市，成为首个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法。
年8月，罗氏利司扑兰获FDA批准上市，成为首个获批上市的靶向RNA的小分子口服药物。
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