脊髓性肌肉萎缩症(SMA)极其罕见,但也极其可怕。被称为“2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手”。I型SMA患儿如不进行有效药物治疗,80%以上将在一岁内死亡,很少能存活超过两岁。得了这个病的小朋友非常惨,不仅运动肌肉萎缩,就连呼吸、进食的肌肉也会失去控制,最终萎缩。很多SMA患者,是在长期呼吸困难、进食困难的情况下去世的,毫无生命质量可言。简单的说,得了这个病的小朋友,基本上活不了几年,即便还活着,也和死了差不多,根本享受不到活着的快乐。
正常人类有个基因叫Smn1,这个基因一旦突变,就会影响脊椎处的运动神经元合成,导致人体肌肉失去控制,最终肌肉退化萎缩。
因此引发的疾病,叫脊髓性肌肉萎缩症,简称SMA。
如果你的基因没有突变,那你一辈子也不会得这个病。
但如果你的基因突变了,那你刚生下来就会得这个病。
而从这个病的发病机理来看,
得了这个病没有奇迹,永远没有,因为这本身是基因突变导致的,想突变回来,还要恰好突变成正常功能表达的样子,那概率就是零。
但是当人类攻克基因的部分奥秘后,这个病有救了。
治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物——诺西那生钠注射液。和你平时认识到的盐水、抗生素注射液等都不同,这不是化学药物,而是全球范围内针对SMA首款靶向特效药,疗效得到全球公认,近乎于神迹一样,可以做到药到病除。
但是售价,却高达69.7万人民币每针,而且第一年需要打6针,随后每年打3针。患者需终身打针,只要有一年不打,身体就开始无法合成足够的SMN蛋白,最终导致神经元缺失,身体肌肉会再度失控,并最终萎缩。换算下来,就是第一年药费约万元,随后每年约万元,终身服药
售价高,患者家长受不了。
售价低,损害药企知识产权,以后没人愿意研发新药,人类罕见病的患者只能年复一年的等死。
有没有两全其美的办法?
还真有。医保集采史上的最高砍价记录出现了!中国医保局出面,和“诺西那生钠”的厂家代表进行谈判。
你降价一部分,我医保报销一部分,共同降低患者负担,买得起药的患者数量增多了,你的总销售额也增多了,利润不就上去了吗。
对你好,对患者也好,两全其美。我要为医保局的谈判代表们点个赞,一款天价救命药,经过一个半小时的灵魂砍价,诺西那生钠注射液由原价70万降到3.3万纳入医保,为了患儿们,双方都竭尽全力了。
我算了一下,相当于是售价减少95%,原来的价格去个零之后,还要再砍一半。在过去的两年里,医保局和厂家谈了一次,把价格从70万/针降低到了55万/针,但这个价格依然过高,依然不能进医保。药企虽然表达了一定的善意,但远远不够。今年,医保局表达了自己的意愿,只要你肯大幅降价,我就把这个药纳入医保。
医保局的谈判代表,叫张劲妮。在她的身上,我好像看到了一股圣光
张劲妮的谈判风格人如其名,温柔且不失威严,坚定无比,但又极其柔和。在谈判现场诞生了很多金句,如:
我们的目标是一致的,都不希望(有)套路。
每一个小群体都不该被放弃。
希望你们再努力一下
人民健康至上
觉得前面的努力都白费了,真的有点难过
我觉得我刚眼泪都快掉下来了。
最终,药价被一口气砍到了3.3万/针。
假定医保报销70%的话,那么患者的负担将从以前的70万/针降低到0.99万/针。第一年支付6万元,随后每年3万。虽然还很贵,但已经在可以接受的范围内了,比以前的负担降低了98.5%。
医保局谈判成功的消息传出后,SMA患者群里的家长,全都哭了,这是他们想都不敢想的大好事。他们的孩子,因为这个政策,也许可以体验下这辈子第一次自由自在的奔跑,而且也许就不用死了。
网友也点赞医保局“灵魂砍价”:哪怕是少一块钱,都会给千千万万的家庭带来希望。
“灵魂砍价”对医保基金意义是什么?
一直以来,医保都与我们的生活息息相关。医院开药或买药,都会发现有些药可以走医保报销,有些就不行,那些纳入医保报销范畴内的药品目录便是医保名录。
而让“贵族药”开出“平民价”,“灵魂砍价”背后受益的也不止患者一方。
对于医保基金而言,“药品都是一分一分往下谈的,哪怕只砍下一分钱,全国患者就有可能节省几十万甚至几百万元”。这就既减轻了医保基金的负担,也显著提升了它的使用效能。70万一针确实太贵,医保资金无法承受,要把有限的资金用于更多的普通患者、普通疾病。但砍到3.3万后,这个代价,国家可以承受。这是一个非常小的患者群体,但医保局不愿意放弃任何一个小群体。
那么,医保局的“家底“到底有多少?从今年6月8日国家医保局发布的《年全国医疗保障事业发展统计公报》也可一窥端倪。
数据显示,年参加全国基本医疗保险的人数为13.亿人,参保率稳定在95%以上。这意味着中国医保的覆盖面持续保持稳定。与此同时,年全国基本医保基金(含生育保险)总收入亿元,比上年增长1.7%;全国基本医保基金(含生育保险)总支出32亿元,比上年增长0.9%,基本保持了医保基金的收支平衡。
正如在最近的医保目录谈判中,谈判代表张劲妮所说,“今年实际上是中国医保基金是非常困难的年份,包括新冠肺炎的前期,医保基金的减征缓征,所以我们对国家医保局今年仍然有勇气来开展我们的医保谈判工作,确实是也体会到了人民健康至上的决心。”
从一分一毛的“斤斤计较”,到成百上千的“大刀阔斧”,从大量的前期调研、市场分析到谈判现场唇枪舌剑、以情动人,每一份努力背后,都在让患者用药更实惠,让医保基金能负担,让药企发展有空间。
医保是保障大多数人的基本医疗,为什么要为罕见病买单?很多人都有疑问,我之前也有,“这个代价国家可以承受”。这句话回答了这个问题,我品了一晚上,有点明白了。“每个小群体都不应该被放弃”当然是决策的重要原因,但是一定是建立在这个账算得过来的基础上,只是我们局外人不知道咋算的而已。
这个药,我用不到,我孩子用不到,我也不希望将来我孩子的孩子能用到,国家的这个福利我不想要。同时也祝大家都健健康康,平平安安,但是,我依然感谢国家做出的努力。张劲妮在谈判桌上斤斤计较的样子,真的很美,那是一种非常独特的美。真的很感动。如果你也有同感的话,就