这是一种婴幼儿多发罕见病——SMA（脊髓性肌萎缩症），病患大多难以活至成年。如今来自美药企诺华的“续命药”——Zolgensma，能够使之长期缓解甚至治愈。但它的价格对普通家庭来说，“和死亡没什么两样”。
Zolgensma被称为“史上最贵救命药”，一针价格高达.5万美元（约合人民币万）。据中国药物临床试验