新华社北京12月20日电题：罕见病救命药让“医学孤儿”不孤单
新华社记者李恒、田晓航
郑宇宁是一名庞贝氏症罕见病患者，医院的ICU病房里，依靠喉管处的切口进行呼吸机供氧，靠父母按压腹部助力排痰，她的身体也因脊柱侧弯变成了“S”形。
在我国，包括郑宇宁在内的各类罕见病患者约万人，临床上病例少、经验少，罕见病往往被称为“医学孤儿”。
部分罕见病药品进医保、罕见病治疗药品在三批遴选发布的81个临床急需境外药物中超一半……这一系列举措，无不体现了“生命至上”理念。近日举行的年中国罕见病大会上，专家就这一话题进行了深入交流。
没有药？——激励药物研发，探索同情用药
病无医、医无药、药无保是罕见病患者面临的共同“症结”。罕见病药品研发难度大、投入高、周期长，一直难以满足患者临床需求。数据显示，全球已知的罕见病有多种，其中95%的罕见病无有效治疗药物。
“罕见病相较于重大常见疾病来说人数相对较少，但绝对数量并不少。”中国科学院院士陈凯先指出，推进罕见病药物研发十分紧迫，要加强罕见病药物基础研究和临床转化研究，倡导制药企业积极投入罕见病药物研发。
“我们密切